박범준 교수 (사진=부산대 제공)

부산대학교는 분자생물학과 박범준(피알지에스앤텍 대표) 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약처(FDA)로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다고 27일 밝혔다.

연구팀이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 소아조로증(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018년)과 성인조로증(Werner Syndrome, 2020년)에 이어 벌써 세 번째 연구성과다.

루게릭병(ALS)은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병이다. 치료제가 없어 전 세계적으로 고통받는 환자가 많다.

새롭고 효과적인 치료법에 대한 미충족 의료수요가 매우 높은 질병으로, 우수한 약효와 더불어 안전성 및 투약 편의성 측면에서도 개선된 새로운 치료제 개발의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.

부산대 연구팀이 개발한 신약 후보 물질은 명확한 병리적 특징에 기반한 새로운 개념의 치료제로, 루게릭병 모델 마우스(쥐)의 사지 근육 회복 등 저하된 운동능력을 향상하고 수명 연장 및 루게릭병(ALS) 발생을 지연시키는 효능이 검증됐다.

연구팀은 지속적인 연구 끝에 운동신경세포의 보존과 운동능력을 유지할 수 있는 물질을 발굴·선별했다. 이후 생체 이용률은 향상, 세포독성은 최소화한 최적화된 루게릭병(ALS) 치료 최종 후보 물질 ‘PRG-A-04’을 얻었다.

박 교수는 “우리의 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정(ODD)됐다는 것은, 이를 통해 신약 허가 기간 단축 및 시판 허가까지의 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병(ALS) 환자를 위한 신약 접근성 및 치료 기회 확대라는 소기의 목표 달성에 더욱 다가갔음을 의미한다”고 강조했다.

FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자가 10만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다.

연구팀은 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 △연구 개발 비용의 25%(임상 비용의 50%) 세액 공제 △신약 허가 심사비용 면제 △우선 심사 신청권 △시판 후 7년간 시장독점권 부여 등의 혜택을 받게 돼 후속 개발·상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.

박 교수는 기존의 연구개발(R&D) 성과를 기반으로 2017년 부산대기술지주의 제21호 자회사로 ‘피알지에스앤텍’을 창업해 루게릭병 및 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.

피알지에스앤텍이 개발하고 있는 루게릭병 치료제는 이번 희귀의약품 지정(ODD)에 따라 신속심사 프로그램을 통해 빠른 인허가는 물론 2022년 중 임상 1상에 진입할 것으로 기대를 모으고 있다.

이와 관련, 부산대기술지주는 “피알지에스앤텍은 매년 뛰어난 연구성과로 업계의 새로운 역사를 써나가고 있다”며 “지난해 말 약 120억원 투자유치에 힘입어 한 번 더 도약할 수 있도록 지속적인 사업화 지원을 이어갈 계획”이라고 밝혔다.

한편, 부산대기술지주는 대학發 기술창업의 안정적인 성과창출을 위해 자회사 R&BD(사업화연계기술개발) 사업 등 지속적인 사업화와 창업펀드(총 122억 규모)를 직접 운용하며 기업 성장지원을 확대하고 있다.