JW중외제약 C&C신약연구소가 미국암연구학회’에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 STAT5·STAT3 이중 억제제 후보물질 ‘CNC-01’의 비임상 연구 결과를 발표했다. (사진=JW중외제약)

JW중외제약 C&C신약연구소가 미국 시카고에서 열린 ‘미국암연구학회’에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 STAT5·STAT3 이중 억제제 후보물질 ‘CNC-01’(임시코드명)의 비임상 연구 결과를 발표했다고 30일 밝혔다.

이번에 공개한 CNC-01은 STAT5·STAT3 단백질을 선택적이고 직접적으로 동시에 억제하는 경구용 저분자 화합물로, 기존 AML 치료제의 내성 문제를 극복할 수 있는 새로운 작용기전을 가진 혁신 신약(First-in-Class) 후보물질이다. C&C신약연구소는 이번 발표를 통해 STAT5·STAT3 이중 억제제의 작용기전과 비임상 효능 데이터를 최초로 공개하며 글로벌 기술 제휴 가능성도 함께 모색했다.

비임상 연구 결과에 따르면 CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 다양한 내성 모델에서 기존 표준 표적치료제인 FLT3 억제제 대비 우수한 종양 성장 억제 효과를 보였다.

또 기존 AML 표준치료제로 사용 중인 BCL-2 억제제에 반응하지 않는 AML 동물모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 강력한 종양 억제 효과를 나타냈으며, BCL-2 억제제와의 병용 투여 시 치료 효과가 더욱 향상됐다고 설명했다. 특히, 단독과 병용 시험 모두 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)에 해당하는 종양 반응이 관찰됐다고 관계자는 설명했다.

C&C신약연구소 관계자는 “AML은 다양한 유전적 변이와 약물 내성으로 치료가 어려운 질환이며, 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야”라며 “연구소의 STAT5·STAT3 표적 타깃 물질은 혁신적인 이중 억제 작용을 기반으로 비임상에서 우수한 효능을 확인했으며, 향후 글로벌 파트너십과 기술이전을 통해 임상 개발을 추진해나갈 계획”이라고 전했다.

한편, 해당 물질은 JW의 인공지능(AI) 기반 신약 연구개발(R&D) 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴됐으며, 2023년 국가신약개발사업 과제로 선정돼 연구비 지원을 받아 개발 중이다.