사진=에스티팜

에스티팜이 최근 덴마크 코펜하겐에서 열린 ‘CRISPR MEDiCiNE 2025’에 참석해 유전자 치료제 개발과 관련된 기술을 소개했다고 24일 밝혔다.

관계자에 따르면 올해 3분기 gRNA(guide RNA) 설비 구축을 완료해 본격적인 서비스 제공에 나선다는 방침이다. 이미 상당수 고객사가 gRNA 생산과 관련한 협상 테이블을 요청하고 있어 구체적인 성과도 조만간 나올 것으로 기대를 모으고 있다는 것.

이 같은 배경은 최근 다수의 제약사들이 유전자 치료제 개발에 뛰어들었기 때문이다. 노바티스, 로슈, 사노피, 화이자, 암젠 등 글로벌 빅파마들 다수가 개발에 나선 상황이다. 이들 중 일부는 유전자 치료 스타트업을 인수하거나 제휴를 통해 파이프라인을 확보했다.

유전자 치료제는 유전자를 직접 자르거나 교정하는 방법으로 근본 치료가 불가능했던 희귀 유전병, 암 등을 치료할 수 있다는 점에서 각광을 받고 있다. 특히 한번의 유전자 교정을 통해 평생 효과를 기대할 수 있는 만큼 그 가능성에 다수 회사들이 주목을 하고 있다.

정밀성을 요구하는 만큼 gRNA와 siRNA(small interfering RNA)가 필요하다. gRNA는 DNA 내 특정 염기서열을 인식해 유전자 교정을 유도하는 역할을 하며, siRNA는 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료에 사용돼 질병 유발 단백질의 생성을 억제하는 기능을 수행한다. 따라서 고품질의 올리고와 LNP 플랫폼이 필요하다는 것이다.

에스티팜은 국산화된 LNP기술(STLNP®)을 보유하고 있다. 기존 LNP보다 낮은 독성과 높은 효과를 보유하고 있는 게 강점으로 꼽힌다. 또 최근 일본에서 특허를 등록한 SmartCap 기술은 RNA 안전성을 높여주는 만큼 유전자 치료제 개발 기업들에게 훌륭한 서비스를 제공할 수 있다는게 에스티팜의 설명이다.

에스티팜 관계자는 “RNA 및 CRISPR 치료제 개발에 나서는 기업들에게 에스티팜의 혁신적인 플랫폼을 통해 경쟁력을 강화할 수 있도록 최고의 서비스를 제공하기 위해 노력하겠다”고 전했다.